Dados do Trabalho

Título

Identificação da aprovação de medicamentos órfãos destinados ao tratamento oncológico de cânceres raros entre 2005 e 2024: um comparativo de designações entre Estados Unidos, União Europeia e Brasil.

Introdução

A designação e o registro de medicamentos órfãos (MO) pode variar de acordo com as normas das agências reguladoras.

Objetivo

Comparar os critérios para designação de MO no Brasil , União Europeia e Brasil e identificar os MO oncológicos registrados no período de 2005 a 2024.

Metodologia

Os MO oncológicos registrados pela Food Drug Administration-FDA entre 2005 a 2024 foram identificados pesquisando a interface Drugs@FDA no site do FDA. Verificou-se a aprovação na European Medicines Agency (EMA) e na Anvisa. As indicações dos MO foram identificadas e agrupadas segundo o tumor: sólido ou neoplasia hematológica. Pesquisou-se a legislação das agências relativa a MO.

Resultado

Foram registradas no FDA 136 MO. Cada fármaco poderia ter mais de uma indicação. Assim, 216 indicações MO para tumores malignos raros foram registradas no FDA, sendo 124 (57,4%) para neoplasias hematológicas e 92 (42,6%) para tumores sólidos. Avaliando as indicações, com base no FDA, a EMA também aprovou 63 (29%) e a Anvisa 32 (14,8%). Para registro de MO, nos EUA, deve-se demonstrar que a doença rara (DR) afeta menos de 200.000 pacientes anualmente. Na UE, a prevalência da DR deve ser menos de 5 em 10.000. No Brasil, a DR deve afetar 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos. Na EMA e FDA há legislações de incentivo à pesquisa de MO.

Conclusão

A designação de MO não é uniforme entre as agências reguladoras. A FDA aprovou o maior número de MO.

Palavras Chave

Medicamento Órfão; Oncologia; Política de Saúde